抗肿瘤药物靶点是药物特异性作用的分子结构，通过干扰肿瘤细胞生长、增殖或存活的关键通路实现精准治疗。以下为当前主要靶点分类及代表性药物进展：
一、热门靶点及机制
1. HER2
靶向人表皮生长因子受体2，抑制下游RAS-RAF-MEK通路激活，用于乳腺癌、胃癌治疗。
代表药物：曲妥珠单抗（单抗）、DS-8201（ADC药物）。
2. EGFR
阻断表皮生长因子受体酪氨酸激酶活性，适用于非小细胞肺癌。
代表药物：吉非替尼、厄洛替尼。
3. PD-1/PD-L1
免疫检查点抑制剂，解除T细胞功能抑制，用于黑色素瘤、肺癌等。
代表药物：帕博利珠单抗。
4. Claudin18.2
胃癌特异性靶点，单抗药物Zolbetuximab可延长患者生存期（中位OS 16.7个月）。
5. FGFR2b
纤维母细胞生长因子受体2b抑制剂贝玛妥珠单抗，首个显示OS获益的胃癌靶向药。
二、新兴靶点突破
KRAS G12C：索托拉西布、阿达格拉西布获批用于非小细胞肺癌和结直肠癌。
gp96：太和华美KMHH-03（gp96抑制剂）I期临床显示良好安全性及部分缓解疗效。
BIRC2：中山大学研究发现其阻断可增强PD-1疗效，激活T细胞抗肝癌功能。
TROP-2：ADC药物靶点，覆盖三阴性乳腺癌等难治性肿瘤。
三、技术进展
ADC药物：结合抗体靶向性与细胞毒性荷载（如微管抑制剂），代表药物DS-8201中位生存期达52.6个月。
双特异性抗体：如贝林妥欧单抗（CD19/CD3）引导T细胞杀伤血液肿瘤。
细胞疗法：CAR-T针对Claudin18.2、GPC3等靶点在实体瘤中取得突破。
四、研发趋势
中国临床在研靶点TOP20中，CLDN18.2、CD19等新兴靶点热度上升。
全球实体瘤研究占比89.14%，聚焦乳腺、消化系统肿瘤（各占26.7%）。
