一、ROR1 ADC(CS5001)
1. 临床进展
全球首个在实体瘤和淋巴瘤中均显示临床活性的ROR1 ADC,Ib期数据显示:晚期B细胞淋巴瘤总体ORR达48.4%,推荐剂量组(125μg/kg)ORR提升至76.9%。
霍奇金淋巴瘤(HL)ORR 60%,非霍奇金淋巴瘤(NHL)ORR 56.3%,且安全性良好,未报告剂量限制性毒性。
2. 差异化设计
采用双控机制:通过肿瘤微环境激活的PBD前毒素减少系统性毒性,高亲和力抗体精准靶向ROR1阳性细胞。
对比竞品zilovertamab vedotin(默沙东),CS5001在DLBCL中ORR 70% vs 竞品100% CR,但安全性更优。
3. 商业化潜力
全球ROR1 ADC市场规模预计430亿美元,基石计划2025年ASCO公布更多数据,并推进跨国药企合作。
二、其他血液肿瘤产品
1. 拓舒沃(艾伏尼布片)
IDH1抑制剂,用于复发/难治性急性髓系白血病(R/R AML),ORR 44.9%(完全缓解率35.9%)。
超级应答患者中位缓解持续时间达43个月,长期生存获益显著。
2. 普拉替尼(RET抑制剂)
与阿伐替尼(KIT/PDGFRA抑制剂)共同构成商业化主力,2024年上半年销售收入1.183亿元。
三、价格与可及性
阿伐替尼(泰吉华):2023年降价17.7%,100mg规格调至17207.6元,300mg调至39900元。
舒格利单抗(择捷美):零售价12375元/瓶(600mg/20ml)。
四、未来方向
管线2.0中CS2009(PD-1/VEGF/CTLA-4三抗)和CS5007(EGFR/HER3双抗ADC)等产品将进一步拓展血液瘤联合治疗潜力。