肿瘤基因修改研究(肿瘤基因治疗的策略)

1. 抑癌基因治疗

通过导入正常抑癌基因（如p53）补偿其功能缺陷，抑制肿瘤增殖。该策略适用于抑癌基因突变或缺失的肿瘤类型，部分疗法已进入临床试验阶段。

2. 癌基因靶向干预

利用RNA干扰、反义寡核苷酸或基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）沉默过度激活的原癌基因（如MYC、RAS）。CRISPR技术能精准修正基因突变，但存在脱靶风险，目前多处于试验阶段。

3. 自杀基因治疗

将药物敏感基因（如HSV-TK）导入肿瘤细胞，使其在特定药物作用下选择性死亡。该策略通过“酶-前药”系统实现局部杀伤，减少对正常组织的影响。

4. 免疫基因治疗

5. 抗血管生成基因治疗

抑制肿瘤血管生成相关基因（如VEGF），阻断肿瘤营养供应。例如通过表达血管抑素基因干扰血管形成。

6. 溶瘤病毒疗法

利用基因改造病毒（如T-VEC）选择性感染并裂解肿瘤细胞，同时释放抗原激活免疫反应。该疗法已获批用于黑色素瘤治疗。

应用现状与挑战

未来研究方向聚焦于个性化治疗、载体优化及多策略协同，如“IO+ADC”联合疗法或基因编辑与免疫治疗的整合。