首款中国自主研发抗癌药获FDA加速批准

 

这是首款获得FDA批准的中国自主研发抗癌新药，也是首款获得FDA“突破性疗法”认证的中国抗癌新药，可谓是实现了“零的突破”！

 

中国北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任朱军教授表示：“作为一名中国肿瘤临床医生，能够见证由本土生物医药公司自主研发的创新抗癌药首次获得FDA批准的历史突破，我感到非常激动。这一突破是我国本土生物医药行业和临床肿瘤研究的一个重要里程碑，标志着我们不仅能为中国患者研发新药，也能让更多国家的患者受益其中，为世界提供中国的方案，贡献中国的智慧。”

 

MCL是一种非霍奇金淋巴瘤，占美国所有非霍奇金淋巴瘤的3%-10％。MCL在诊断时通常已扩散到淋巴结、骨髓和其他器官。

 

“MCL通常对初始治疗反应良好，但最终会复发或停止反应，癌细胞继续生长。这是一种危及生命的疾病。”FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药品评估与研究中心肿瘤疾病办公室代理主任RichardPazdur说，“临床试验表明，有84％的患者接受这种疗法后肿瘤的缩小。对于疾病复发或变得难治的患者，二线治疗可能会再次成功地缓解，今天的批准将为患者提供另一种治疗选择。”

 

美国淋巴瘤研究基金会首席执行官MeghanGutierrez评论道：“泽布替尼作为一项治疗MCL的二线疗法获批是在该适应证治疗方案上的重大进步。治疗选择的拓宽能够帮助提高患者体验，并为确诊为MCL的患者带来希望。”

 

泽布替尼预计未来几周内在美国进行销售。

 

泽布替尼治疗复发/难治性MCL，总缓解率高达84%

 

泽布替尼是唯一一款由FDA批准、能够在外围血细胞中达到中位数为100%占有率的BTK抑制剂；也是唯一一款可选择一日一次或两次服用的BTK抑制剂。

 

泽布替尼获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据。数据显示，泽布替尼在参与两项临床试验的患者中均产生高达84%的总缓解率（完全缓解和部分缓解综合；ORR）。

 

在泽布替尼用于治疗复发/难治性（R/R）MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206（NCT03206970）中，ORR为84%（95%CI:74%~91%），包括59%的完全缓解（FDG-PET扫描在此项试验中为必须）以及24%的部分缓解。此项试验的中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月（95%CI:16.6~NE），中位随访时间为18.4个月。

 

在全球1/2期临床试验BGB-3111-AU-003（NCT02343120）中，ORR为84%（95%CI：67%~95%），包括22%的完全缓解（FDG-PET扫描在此项试验中并非必须）以及62%的部分缓解。此项试验的中位DOR为18.5个月（95%CI:12.6~NE），中位随访时间为18.8个月。

 

泽布替尼最常见的不良反应（多于10%）为中性粒细胞计数减少、血小板计数减少、上呼吸道感染、白细胞计数减少、血红蛋白减少、皮疹、淤青、腹泻、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、肺炎、尿路感染、血尿、乏力、便秘以及出血。最常见的严重不良反应为肺炎（11%）以及出血（5%）。

 

在118位接受泽布替尼治疗的MCL患者中，8位患者（7%）由于不良反应中断治疗。导致治疗中断最常见的不良反应为肺炎（3.4%）。一位患者（0.8%）由于不良反应而减少药物剂量（乙肝）。